據(jù)《自然》網(wǎng)站報道,一名患艾滋病和白血病的男子在接受特殊干細(xì)胞移植手術(shù)后,兩種疾病均被“治愈”。移植所用干細(xì)胞來源于一位對艾滋病具有先天免疫力的捐贈者?,F(xiàn)在2年時間過去了,即使該名患者沒有使用抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥品,也沒有再發(fā)現(xiàn)HIV病毒。
德國醫(yī)生在2008年11月就曾公布了他們的發(fā)現(xiàn),從那時起,研究結(jié)果經(jīng)過了同行評議并最終發(fā)表在了著名的《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》(New England Journal of Medicine)上。
任何對化療反應(yīng)不佳的白血病患者都應(yīng)接受骨髓移植,醫(yī)生會搜尋骨髓捐贈者的注冊資料,來為病人尋找合適配型,并準(zhǔn)備進(jìn)行移植手術(shù)。
不過德國柏林夏瑞蒂醫(yī)學(xué)院(Charité Universit tsmedizin)血液學(xué)家Gero Hütter所做的工作比一般的骨髓移植又進(jìn)了一步,Hütter并不是專攻艾滋病的學(xué)者,但是當(dāng)他意識到他的一位病人需要進(jìn)行骨髓移植時,他想起10年多以前他曾讀過的一篇論文,講的是一些人具有特殊的遺傳變異,使他們對艾滋病具有抵抗力。
這種變異是指CCR5基因上一小段缺失。這一基因編碼了一個受體,艾滋病毒利用這個受體來侵入稱為CD4+T細(xì)胞的免疫細(xì)胞。有大約1%的歐洲人口其CCR5基因的全部2個拷貝有這種變異,這使得這些人很難感染艾滋病毒。如果Hütter能用這種缺少CCR5受體的細(xì)胞替代病人免疫細(xì)胞的話,病人也許就不會那么容易感染艾滋病毒了。
Hütter在德國骨髓捐獻(xiàn)中心為這名病人找到了80個合適的配型,其中61號骨髓捐獻(xiàn)者被證實具有這種CCR5變異,在2007年2月Hütter對患者進(jìn)行了這一移植手術(shù)。
美國賓夕法尼亞大學(xué)艾滋病研究者James Riley表示,盡管到現(xiàn)在為止只做了一例這種手術(shù),不過結(jié)果是極具價值的。他說:“這提供了充足證據(jù)表明,如果讓身體中大部分細(xì)胞具有對艾滋病的抵抗力,則身體真的能夠抵抗病毒。”
Hütter則表示另一組醫(yī)生正準(zhǔn)備對另一名艾滋病測試陽性的白血病病人進(jìn)行同樣的手術(shù),這將是第二例這種手術(shù),幾年后我們就能看到結(jié)果。
那么患者究竟有沒有被治愈呢?這還說不好,盡管該名患者大約2年時間沒有出現(xiàn)復(fù)發(fā),不過有可能病毒仍然會回來。病毒也許正潛伏在醫(yī)生無法檢驗的細(xì)胞內(nèi),比如腦部或心臟的細(xì)胞。
此外,還有一類艾滋病毒并不利用CCR5受體來侵入細(xì)胞。這類病毒通常不會在有正常免疫系統(tǒng)的病人身上出現(xiàn),不過它們可能最終會在這名病人體內(nèi)繁衍。
可以確定的是,大多數(shù)艾滋病測試陽性的人恐怕不會愿意接受這種治療方法。骨髓移植有一定風(fēng)險,相比數(shù)年的抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物療法來說,即使考慮到藥物的副作用,骨髓移植的風(fēng)險還是要更大一些。在接受骨髓移植前,病人要接受藥物和放射處理來殺死自己的造血干細(xì)胞,這一過程中,病人極易受到感染,并且最終病人的身體還有可能對所移植的干細(xì)胞產(chǎn)生排異。
有一些藥物可以起到類似的作用,美國輝瑞制藥公司所生產(chǎn)的一種CCR5抑制劑,稱為maraviroc,已被批準(zhǔn)在美國和歐洲使用。其他公司則忙于研發(fā)更進(jìn)一步的靶向CCR5的藥品。
不幸的是,maraviroc并不能完全阻止艾滋病毒綁定到CCR5,而且這種藥得與其它抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥品一起組合使用。Riley表示:“基本上艾滋病毒能找到一些方法繞過藥物而繼續(xù)利用CCR5”,他還補充說,艾滋病毒可能能擊敗抑制藥物,或者能綁定到CCR5的其他部分,而藥物卻不行。
其他研究人員正在試驗基因療法來完全阻止CCR5的產(chǎn)生。比如,Riley過去曾與一家稱為Sangamo BioSciences的生物技術(shù)公司合作,以確定該公司一種用于敲除目標(biāo)基因的技術(shù)是否能用于敲除CCR5基因。Sangamo公司上周宣布,公司已經(jīng)開始臨床I期試驗,這一試驗將包括移出參與者T細(xì)胞的一個樣本,敲除CCR5基因,并且最后將這一改動過的細(xì)胞重新注入病人體內(nèi)。這一試驗是搞清該類技術(shù)安全性而非療效的第一步,并且參與者的未受改動的T細(xì)胞將不會被摧毀。
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